Beslutningsforum sier ja til fire nye metoder

Men forsatt tilbys Spinraza kun til barn

Bedre metoder for kjønnsbestemmelse av foster og sedering av barn sto på agendaen til Beslutningsforum for nye metoder mandag. Fem legemidler til ulike indikasjoner ble også besluttet, i tillegg til nusinersen (Spinraza).

Stetosko liggene på keyboard
Illustasjonsbilde: Colourbox

​Les beslutningene her:

Kjønnsbestemmelse av foster

1.Non-invasive prenatal testing (NIPT) for kjønnsbestemmelse av foster kan gjøres i spesialisthelsetjenesten i tråd med gjeldende vilkår.
2.Den presise bruken i utredning bør reguleres i nasjonale retningslinjer.

Det vises til ordningen som er godkjent av helse- og omsorgsdepartementet. NIPT for å bestemme kjønn er først og fremst aktuelt som fosterdiagnostisk metode når den gravide har høy sannsynlighet for å få et barn med alvorlig, arvelig kjønnsbundet sykdom.

De fleste kjønnsbundne sykdommer er recessive og bundet til X-kromosomet. Sykdommene vil derfor vise seg kun hos gutter/menn. Hvis den gravide er bærer av X-bundet recessiv sykdom er det 50 prosent sannsynlighet for at sønnene blir syke og 50 prosent sannsynlighet for at døtre er friske bærere av sykdommen.

Her kan du lese saken hos nyemetoder.no

Kjønnsbundne sykdommer er for eksempel Duchenne muskeldystrofi og blødersykdom. I dag tilbys denne gruppen gravide målrettet genetisk analyse av morkakeprøve etter uke 10 eller fostervannsprøve etter uke 15. Morkakeprøve og fostervannsprøve er invasive undersøkelser, og det er en risiko for prosedyrerelatert spontanabort etter inngrepet. Risiko er 0,5 – 1 prosent. NIPT er en test som kan brukes for å identifisere fosterets kjønn i graviditeter med økt risiko for X-bundet recessiv sykdom.

Folkehelseinstituttet konkluderte i sin metodevurdering at implementering av NIPT vil potensielt kunne redusere 42 prosent av invasive tester som foretas hos denne gruppen gravide, ved at kun gravide kvinner som bærer guttefostre vil bli henvist til invasiv testing.

Lystgass til behandling

Lystgass kan nyttes for sedering av barn ved små, men smertefulle sykehusprosedyrer. En bruk av metoden forutsetter at det er tilstrekkelig avtrekkssystem i behandlingsrommet.

Studier viser at lystgass kan brukes for sedering av barn uten å gi alvorlige bivirkninger. Bruk av lystgass har kort restitusjonstid sammenlignet med alternative sederingsmetoder, noe som kan gjøre at prosedyren tar kortere tid.

Risikoen knyttet til gasseksponering for helsepersonell synes å være liten ved denne sederingen for denne gruppen av pasienter. Sykehusene må sørge for tilstrekkelig avtrekkssystem for å redusere konsentrasjonen av lystgass i behandlingsrommet.

Heling av benbrudd

1. EXOGEN™ innføres ikke til behandling av nonunion frakturer.
2. Bruk av Exogen skal kun inngå i forskningsprosjekt som har til mål å undersøke effekten av EXOGEN. Studiedesignet bør være randomisert med kontrollgruppe (placebo).

Dokumentasjonsgrunnlaget er utilstrekkelig, og det er ikke grunnlag for å kunne vurdere hvilken eventuell effekt EXOGEN™ har eller ikke har, sammenliknet med kirurgi, sham eller naturlig forløp.

Chrons sykdom

1. Ustekinumab (Stelara) innføres ikke til behandling av Crohns sykdom.
2. Ustekinumab (Stelara) kan inngå i senere anbud dersom det blir gitt en ny og lavere pris. Prisen inngitt i anbudet skal behandles av Beslutningsforum for nye metoder før ny beslutning.

Legemiddelet var også oppe i Beslutningsforum i mai i år, men da var prisen for høy. Det er nå gitt en ny lavere pris, men prisen er fortsatt ikke kostnadseffektiv. Det finnes i dag alternativ behandling for Chrons sykdom.

Ulcerøs kolitt

1. Tofacitinib (Xeljanz) kan innføres til behandling av voksne pasienter med moderat til alvorlig aktiv ulcerøs kolitt som har hatt utilstrekkelig respons, tapt respons, eller er intolerant overfor enten konvensjonell behandling eller et biologisk legemiddel.
2. Tofacitinib (Xeljanz) forutsettes at medikamentet inngår i neste anbud.
Tofacitinib er et nytt prinsipp (hemmer av JAK) i behandlingen av moderat til alvorlig UC og kan redusere betennelsereaksjoner.

Ulcerøs kolitt (UC) er en kronisk betennelsessykdom som rammer endetarmen og tykktarmen. (Ulcerøs kolitt påvises oftest blant personer i alderen 15-40 år, men både yngre barn og eldre mennesker kan noen ganger utvikle sykdommen).

HIV-infeksjon

1. Entablettformuleringen med dolutegravir/rilpivirin (Juluca) innføres ikke som
kombinasjonsbehandling av HIV-infeksjon.
2. Legemiddelet kan imidlertid inngå i fremtidige LIS-anbud. Resultatet for
dolutegravir/rilpivirin (Juluca) i anbudet skal behandles av Beslutningsforum for nye metoder.

Det er ikke dokumentert at eventuelle fordeler, for eksempel at dolutegravir/rilpivirin (Juluca) er et éntablettsregime, kan rettferdiggjøre at legemiddelet skal ha en høyere pris enn andre godkjente behandlingsregimer til behandling av HIV-infeksjon.

Det foreligger i dag mange likeverdige alternativer som er vesentlig billigere til behandling av hiv-infeksjon, både som én- og flertablettskombinasjoner.

Leukemi

Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) kan innføres som bro til allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon hos pasienter med tilbakevendende eller behandlingsrefraktær akutt lymfoblastisk leukemi.

Leukemi kjennetegnes ved klonal ekspansjon av umodne leukocytter i benmarg og blodbanen. Beslutningen gjelder for pasienter som har akutt lymfoblastisk leukemi (ALL) som ikke responderer på behandling (refraktær) eller som får tilbakefall av sykdommen.

Multippel sklerose (MS)

Okrelizumab (Ocrevus) til behandling av primær progressiv multippel sklerose og relapserende remitterende multippel sklerose
1. Okrelizumab (Ocrevus) innføres ikke til behandling av primær progressiv multippel Sklerose og relapserende remitterende multippel sklerose.
2. Det gjøres en ny vurdering når Folkehelseinstituttet har ferdigstilt den pågående fullstendige metodevurderingen for MS.

Den totale kostnaden for medikamentet er for høy. Innføring av okrelizumab kan få betydelige budsjettkonsekvenser. Dersom det tilkommer nye opplysninger som endrer resultatet vesentlig, vil beslutningen kunne vurderes på nytt. De vises til at det pågår en fullstendig metodevurdering som gjøres av Folkehelseinstituttet. Dette er en metodevurdering som Beslutningsforum har bestilt fordi fullstendig data ønskes framlagt.

Fagdirektørene i de fire regionale helseforetakene har gjort et gruppeunntak for off-label bruk av medikamentet riktuksimab (MabThera) til behandling av denne pasientgruppen. I en vurdering fra Nasjonal kompetansetjeneste for MS oppsummeres det for multippel sklerose (PPMS), er sannsynlig at rituksimab og okrelizumab har likeverdig behandlingseffekt.

Ut fra tilgjengelig dokumentasjon kan det forventes tilsvarende effekt av både okrelizumab og rituksimab. Okrelizumab er mer humanisert enn rituksimab, og kan derfor gi mindre infusjonsreaksjoner. Likevel er det opplyst at alvorlige infusjonsreaksjoner ikke er et uttalt problem ved bruk av rituksimab. De fleste har lite eller ingen ubehag ved infusjonen.

I Sverige brukes rituksimab til behandling av multippel sklerose og det foreligger svenske registerdata. Ut fra tilgjengelig dokumentasjon kan det forventes effekt av både okrelizumab og riktusimab.

Multippel sklerose (MS) er en kronisk, immunmediert nevrologisk sykdom som kjennetegnes av demyelinisering og aksonal degenerasjon i sentralnervesystemet. Sykdommen viser seg ved en rekke ulike nevrologiske symptomer og funn som varierer over tid og gir ulik grad av invaliditet. De vanligste symptomene ved MS er synsforstyrrelser, problemer med motorikk, blære- og seksual-funksjonsforstyrrelser, smerter og andre sensibilitetsforstyrrelser. Sykdommen gir ofte en uttalt utmattelse (fatigue) og ca. halvparten av pasientene får kognitive vansker.

Spinraza til barn

Beslutningsforum for nye metoder tok mandag opp beslutningen fra februar i år for å tydeliggjøre vurderinger og begrunnelser for hvorfor nusinersen (Spinraza) ikke innføres som standardbehandling til alle pasienter med spinal muskelatrofi (SMA).

Du kan lese hele beslutningen her:

Beslutningsforum foretar prioriteringer på gruppenivå, og setter slik sett rammene for hvilke metoder klinikerne har til rådighet for pasienter som er vurdert å ha rett til nødvendig helsehjelp. Beslutningene er koordinert med nasjonale faglige retningslinjer som Helsedirektoratet har ansvaret for. Dette for å sikre en faglig kobling mellom beslutninger på gruppenivå og de individuelle vurderingene som klinikerne foretar i sine daglige møter med pasientene. Det skal alltid foretas løpende individuelle vurderinger av hvilken type helsehjelp som skal ytes for den enkelte pasient. Dette skal gjøres innenfor rammen av det som er besluttet skal tilbys i den offentlige spesialisthelsetjenesten, og slik at det grunnleggende kravet til forsvarlighet er oppfylt.

Dagens vilkår for bruk av nusinersen (Spinraza) bygger på eksisterende kunnskap om effekt ved ulike typer spinal muskelatrofi og for ulike aldersgrupper. Vilkårene kan endres gitt at det foreligger dokumentasjon som viser god nok effekt/nytte og kostnadseffektivitet for andre grupper med spinal muskelatrofi. Dersom det tilkommer ny kunnskap (herunder om pasientsikkerhet, kostnadseffektivitet, overlevelsestall m.m.) som endrer resultatet vesentlig, vil beslutningen vurderes på nytt.

Ikke dokumentert tilstrekkelig effekt

Beslutningsforum kan ikke forsvare å tilby en pasientgruppe behandling uten å ha tilstrekkelig kunnskap om effekt og sikkerhet for pasientene. Per d.d. er det ikke dokumentert tilstrekkelig effekt og sikkerhet vedrørende behandling med nusinersen (Spinraza) til at metoden kan innføres for voksne med SMA.

Beslutningsforum for nye metoder viser til beslutning i sak 19-2018, der nusinersen (Spinraza) ble innført til behandling av barn med spinal muskelatrofi (SMA) under en rekke gitte forutsetninger, hvorav en av disse var alder 0 til fylte 18 år.

Med bakgrunn i foreløpige erfaringer etter innføring av nusinersen (Spinraza ) til behandling av SMA, vurdering av ny effektdokumentasjon samt behov for bedre å synliggjøre vurderinger og begrunnelser for at nusinersen ikke innføres som en standardbehandling til alle pasienter med SMA, vil Beslutningsforum for nye metoder presisere følgende vilkår for videre bruk av nusinersen (Spinraza):

Her er vilkårene:

  • Tilgjengelig dokumentasjon viser at effekten av nusinersen (Spinraza) er størst hos de yngste barna og de barna som starter behandlingen tidlig i sykdomsforløpet. Nusinersen (Spinraza) kan nyttes til behandling av barn med SMA under følgende forutsetninger: Det skal benyttes start- og stoppkriterier som pasienter skal vurderes opp mot ved ev. oppstart av behandling og i det videre forløpet.
  • Den etablerte nasjonale faggruppen med medlemmer fra alle regionssykehusene skal vurdere de enkelte pasientene opp mot start-/stoppkriterier.
  • Alle pasienter som behandles med nusinersen (Spinraza) skal inngå i det etablerte medisinske kvalitetsregisteret.
  • Oppstart av behandling skal skje ved Oslo universitetssykehus.
  • Indikasjon for fortsatt behandling skal vurderes foran hver eneste injeksjon, det vil si minst hver fjerde måned.
  • Ved tvil om det fortsatt er behandlingsindikasjon etter gjeldende start-/stoppkriterier skal injeksjonen ikke gis, og situasjonen vurderes av den nasjonale gruppen før beslutning om fortsatt behandling/seponering blir tatt.
  • Uansett respons, skal fortsatt behandling av hver enkelt pasient vurderes av den nasjonale gruppen minst en gang årlig, det vil si minst i forbindelse med hver tredje injeksjon etter at oppstartsfasen med tre injeksjoner er fullført.
  • Foreldre/nærmeste pårørende og - der det er relevant - pasienten må før oppstart av behandlingen være godt informert - skriftlig og muntlig - om hvordan effekt av behandlingen vil bli evaluert og hvordan beslutninger om å fortsette med eller seponere nusinersen (Spinraza) vil bli gjort.


Den nasjonale faggruppen kan revidere stoppkriteriene i samsvar med oppdatert kunnskap og erfaringer fra klinisk virksomhet i Norge og andre aktuelle land.

Beslutningsforum ber LIS gjenoppta forhandlingene med Biogen med sikte på ny pris senest innen 1. desember 2018.

Beslutningsforum ber om at ordningen vurderes på ny, senest innen 12 måneder fra dags dato.

Her kan du lese om vurderingene rundt bruk av Spinraza